占领阿尔茨海默氏症迈出首要一步

日前,由中国科学家原创研发的阿尔茨海默病治疗新药“甘露寡糖二酸”,三期临床取得重大突破,能明显改善患者认知功能障碍。上海绿谷制药有限公司已于今年10月16日在中国递交新药上市申请,眼下正在快速启动GV-971的国际注册研究。

7月17日,抗阿尔茨海默氏症原创药物GV-9713期临床数据揭盲通报会在上海举行。会上传出消息:由中国海洋大学、中国科学院上海药物研究所和上海绿谷制药联合研发的治疗阿尔茨海默氏症新药“甘露寡糖二酸”已经顺利完成临床3期试验,表明该新药研制已经迈过最关键的一步。

2018年7月17日,在重大新药创制国家科技重大专项支持下,由中国海洋大学、中国科学院上海药物研究所和上海绿谷制药联合研发的治疗阿尔茨海默症新药——甘露寡糖二酸(以下简称“GV-971”)顺利完成临床3期试验。此次试验完成,意味着该新药研制已经迈过了最关键的一步。
阿尔茨海默症俗称老年痴呆症,以大脑认知功能进行性丧失为特征。根据国际阿尔茨海默症协会统计,目前全球共有约4800万患者。
该药物是从海藻中提取的海洋寡糖类分子。不同于传统靶向抗体药物,GV-971能够多位点、多片段、多状态地捕获β淀粉样蛋白,抑制Aβ纤丝形成,使已形成的纤丝解聚为无毒单体。
GV-971的临床3期试验是一项在中国进行的随机双盲、安慰剂对照的36周研究。临床研究期间,患者口服药物450毫克/次,每日两次。临床结果显示,GV-971在认知功能改善的主要疗效指标上达到预期,未发现抗体药物常出现的淀粉样蛋白相关成像异常的毒副作用。通过研究发现,GV-971还通过调节肠道菌群失衡、重塑机体免疫稳态,进而降低脑内神经炎症,阻止阿尔茨海默症病程进展。
研发团队负责人介绍,GV-971顺利完成临床3期试验是团队21年拼搏的结晶,早期研发源于中国海大,进一步深度研发由上海药物研究所和绿谷制药接续完成。GV-971新颖的作用模式与独特的多靶作用特征,为阿尔茨海默症药物研发开辟了新路径,并有望引领糖类药物研发新的浪潮,对提升我国创新药物研究领域的国际地位具有深远意义。上海绿谷制药将按照流程,于年内向国家药品监督管理局提交GV-971用于治疗轻、中度阿尔茨海默症的上市申请许可。

“与现有药物不同,GV-971是多靶点发挥作用。”GV-971主要发明人、中科院上海药物研究所研究员耿美玉在接受采访时说。

阿尔茨海默氏症俗称老年痴呆症,以大脑认知功能进行性丧失为特征。根据国际阿尔茨海默氏症协会统计,目前全球共有约4800万患者。

来源:新华网 (

打破16年无新药上市历史

澳门正规赌博十大网站,GV-971的临床3期试验是一项在中国进行的随机双盲、安慰剂对照的36周研究,旨在评估GV-971治疗轻、中度阿尔茨海默氏症患者的有效性和安全性。结果显示,GV-971在认知功能改善的主要疗效指标上达到预期,具有显著的统计学意义和临床意义。不良事件发生率与安慰剂非常相似,特别是未发现抗体药物常出现的淀粉样蛋白相关成像异常的毒副作用。

“我们是会上唯一得到两次热烈掌声的研究团队,现场反响热烈程度,超出了我们的预期。”耿美玉提到的,正是不久前在西班牙巴塞罗那举行的第11届阿尔茨海默病临床试验大会。耿美玉代表绿谷制药及临床研究团队做了15分钟的大会发言,全球首次披露了GV-971的三期临床数据。研究结果显示,经过36周口服治疗,GV-971能明显改善患者认知功能障碍,有望成为全球首个糖类多靶点抗阿尔茨海默病创新药物,从而结束这一疾病16年无新药上市的历史。

据了解,该药物是从海藻中提取的海洋寡糖类分子。不同于传统靶向抗体药物,GV-971能够多位点、多片段、多状态地捕获β淀粉样蛋白,抑制Aβ纤丝形成,使已形成的纤丝解聚为无毒单体。最新研究发现,GV-971还通过调节肠道菌群失衡、重塑机体免疫稳态,进而降低脑内神经炎症,阻止阿尔茨海默氏症病程进展。

阿尔茨海默病是一种起病隐匿的进行性发展的神经系统退行性疾病。根据《世界阿尔茨海默病年度报告》,全球每3秒钟就有1例患者产生,2018年全球约有5000万名患者,中国约有1000多万。到2050年,这一数字将增至1.52亿,是现在的3倍之多。据估计,这一疾病在2018年全球社会相关成本为1万亿美元,到2030年,这一数字将增至2万亿美元。

据上海药物所研发团队负责人耿美玉介绍,GV-971临床3期阳性结果是该团队21年拼搏的结晶,早期研发源于中国海大,进一步深度研发由上海药物研究所和绿谷制药接续完成。GV-971新颖的作用模式与独特的多靶作用特征,为抗阿尔茨海默氏症药物研发开辟了新路径,并有望引领糖类药物研发的新浪潮,对提升我国创新药物研究领域的国际地位具有深远意义。

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